Nhân ngày Glôcôm thế giới 

Thay thế tế bào hạch võng mạc có thể sớm trở thành hiện thực?

Bảo vệ thần kinh trong bệnh Glôcôm là chủ đề của 2 bài thuyết trình tại Diễn đàn New Horizons Glaucoma 360 2025 ở San Francisco. Thông thường, bệnh nhân bị glôcôm có tổn thương tế bào hạch võng mạc (RGC) và tế bào thần kinh thị giác. Thêm nữa, chúng ta không có cơ hội thay thế các tế bào bị tổn thương này. Tiến sĩ Jeffrey Goldberg và Thomas Johnson đã trình bày những phát kiến mới trong lĩnh vực thay thế và phục hồi RGC (tế bào hạch võng mạc)

Nghiên cứu bảo vệ thần kinh có thể chuyển thành ứng dụng thực tế như thế nào?

Tiến sĩ Jeffrey Goldberg tập trung vào khả năng áp dụng các phát hiện lâm sàng vào thế giới thực trong bài thuyết trình của ông về Bảo vệ thần kinh trong bệnh glôcôm: “Chuyển từ phòng thí nghiệm sang phòng khám". Trong bệnh glôcôm, hiện tại vẫn cần tiếp cận các phương pháp nhằm hạ nhãn áp (IOP) tốt hơn, nhận dạng dấu ấn sinh học tốt hơn (để cải thiện các biện pháp đánh giá rủi ro, chẩn đoán và tiến triển) và các phương pháp điều trị tốt hơn ngoài việc chỉ hạ IOP, bao gồm bảo vệ thần kinh, tái tạo và trợ giúp thần kinh.

Tiến sĩ Goldberg cho biết: Các tế bào hạch võng mạc và các tế bào thần kinh thị giác thoái hóa trong bệnh glôcôm, dẫn đến bệnh lý thần kinh thị giác do glôcôm mà không có sự tái tạo hoặc thay thế RGC sau đó. Do vậy, cần có những cơ hội để can thiệp sau khi tổn thương thần kinh ở giai đoạn sớm, trước khi RGC chết. Khoa học về bảo vệ thần kinh có thể chuyển "từ phòng thí nghiệm đến phòng khám" với các phương pháp điều trị như thuốc (ví dụ, nicotinamide), kính thực tế ảo và kích thích điện võng mạc.

Tiến sĩ Goldberg sau đó thảo luận về nghiên cứu mà nhóm của ông tại Đại học Stanford và một nhóm tại Đại học Columbia đang tiến hành trên một cấy ghép yếu tố dinh dưỡng thần kinh mi (CNTF). “Trong các nghiên cứu tiền lâm sàng, CNTF là một trong những chất thúc đẩy mạnh nhất của quá trình bảo vệ và tái tạo thần kinh RGC, từ chuột đến khỉ.” Kết quả từ một nghiên cứu giai đoạn 1 (N = 11) là tích cực, và một nghiên cứu giai đoạn 2 ngẫu nhiên, nghiên cứu mù, có đối chứng giả hiện đang được tiến hành.

Tiến sĩ Goldberg kết luận rằng “Những ứng cử viên trị liệu tuyệt vời đang xuất hiện trong phòng thí nghiệm… Tôi nghĩ chúng ta đang thoát khỏi viễn cảnh để biến chúng trở thành hiện thực”.

Tương lai của việc thay thế RGC và phục hồi dây thần kinh thị giác

Theo Tiến sĩ Thomas Johnson trong bài phát biểu của ông về chủ đề "Phục hồi thị lực cho bệnh glôcôm bằng cách thay thế tế bào hạch võng mạc, chúng ta đang ở đâu và sẽ đi về đâu?" Những tiến bộ trong nghiên cứu đã biến việc thay thế RGC và phục hồi dây thần kinh thị giác trở thành một khả năng thực sự. Những tiến bộ này bao gồm khắc phục tình trạng thiếu tái tạo sợi trục RGC ở động vật có vú, phát triển các phương pháp sản xuất RGC ở người trên quy mô lớn (thông qua việc tạo ra tế bào đa năng trong phòng thí nghiệm) và bằng chứng nguyên tắc về tính khả thi của RGC ở động vật có vú.

Tiến sĩ Johnson sau đó thảo luận về lộ trình tái lập quần thể RGC, cấy ghép tế bào gốc và liên minh tái sinh thần kinh thị giác (RReSTORe). Một liên minh đa trung tâm được thành lập để giải quyết những thách thức liên quan đến việc điều trị phục hồi đường dẫn truyền thị giác trong bệnh lý thần kinh thị giác, mà ông và tổ chức của ông là một phần của liên minh này. Liên minh RReSTORe đã tập trung vào 5 lĩnh vực quan trọng có khả năng phục hồi thị lực ở những bệnh nhân bị bệnh lý thần kinh thị giác nghiêm trọng:

    1. Phát triển và biệt hóa RGC
    2. Các phương pháp và mô hình cấy ghép, tập trung vào khả năng sống sót và phục hồi. Tỷ lệ sống sót của RGC tốt nhất là 5%-10% trong vòng 2 tháng, có vẻ nhỏ nhưng thể hiện sự cải thiện lớn.
    3. Sự sống còn, trưởng thành và tương tác của RGC với vật chủ
    4. Kết nối vào lớp trong của võng mạc
    5. Kết nối mắt với não

Tiến sĩ Johnson đã nêu tên một số lĩnh vực tiến bộ chính đã đạt được trong 2-3 năm qua:

    • Tăng cường sự đồng hóa mô ghép thông qua sự phá vỡ màng giới hạn trong, ở cả mô hình động vật và con người
    • Phát triển các phương pháp tiếp cận chuyển dịch để cấy ghép RGC trong các mô hình có liên quan đến lâm sàng
    • Đạt được sự hình thành khớp thần kinh chức năng giữa các nhánh RGC của người hiến tặng và các tế bào thần kinh võng mạc của vật chủ ở lớp rối trong như là một tiến bộ chính trong lĩnh vực này.

Tiến sĩ Johnson lạc quan về tương lai khi nói rằng "Chúng ta vẫn còn chặng đường dài phía trước, nhưng chúng ta đã đạt được nhiều tiến bộ trong 20 năm qua". Ông kêu gọi bất kỳ nhà nghiên cứu nào quan tâm đến việc tham gia Liên minh RReSTORe hoặc tìm hiểu thêm về các hoạt động của liên đoàn hãy truy cập trang web của liên minh.

Bản tin AAO

Bs Hoàng Cương sưu tầm

52 Go top